20 جولاءِ تي، نئين دوا جي درخواستپريسيشن بائيولاجي پاران آزاد طور تي تيار ڪيل pCAR-19B جي (NDA) کي چائنا نيشنل ميڊيڪل پراڊڪٽس ايڊمنسٽريشن (NMPA) پاران سرڪاري طور تي قبول ڪيو ويو. هي پراڊڪٽ چين ۾ ٻارن جي ليوڪيميا لاءِ پهريون CAR-T پراڊڪٽ آهي، جيڪو CD19-مثبت ريليپسڊ/ريفريڪٽري ايڪيوٽ لمفوبلاسٽڪ ليوڪيميا (ALL) سان 3-21 سالن جي عمر وارن مريضن جي علاج لاءِ استعمال ڪيو ويندو آهي.
ايڪيوٽ لمفوبلاسٽڪ ليوڪيميا (ALL) ٻارن ۾ سڀ کان وڌيڪ عام خطرناڪ ٽامي مان هڪ آهي ۽ ٻارن ۽ نوجوانن ۾ موت جو هڪ اهم سبب آهي. چيمرڪ اينٽيجن ريسيپٽر (CAR-T) سيل ٿراپي، پهرين FDA-منظور ٿيل پراڊڪٽ، ڪيمريا (ٽيساجنليڪليوسل) سان، نووارٽس پاران تيار ڪيل، ريپسڊ/ريفريڪٽري (R/R) بي-سيل ALL جي علاج ۾ انقلاب آڻي ڇڏيو آهي، جنهن سان معافي جي شرح ۽ بقا جي وقت ۾ نمايان طور تي بهتري آئي آهي.
pCAR-19B هڪ آٽولوگس CAR-T سيل پراڊڪٽ آهي جنهن ۾ هڪ بهتر انساني CD19-مخصوص سنگل-چين متغير ٽڪرو (scFv) آهي جيڪو حفاظتي خدشن کي حل ڪرڻ لاءِ ٺهيل آهي.
نومبر 2023 ۾، pCAR-19B کي چائنا نيشنل ميڊيڪل پراڊڪٽس ايڊمنسٽريشن پاران B-ALL جي علاج لاءِ "بريڪ تھرو ٿراپي ڊيزائينيشن" ڏنو ويو آهي.
چيني ٻارن ۽ نوجوان بالغ مريضن کي آر/آر بي-سيل آل سان شامل ڪندڙ هڪ اهم ڪلينڪل آزمائش ۾ pCAR-19B جي اثرائتي ۽ حفاظت جا نتيجا.اعلان ڪيو ويو66 هين آمريڪي سوسائٽي آف هيماتولوجي (ASH) جي سالياني اجلاس.
طريقا: هي مرحلو 2 آزمائش (NCT05334823) هڪ سنگل آرم، اوپن ليبل، ملٽي سينٽر اسٽڊي هئي. تصديق ٿيل CD19+ R/R B-ALL سان اسڪريننگ تي ≥ 3 ۽ ≤ 21 سالن جي عمر جا مريض شامل هئا. بنيادي آخري نقطو مجموعي معافي جي شرح (ORR) هئي، جنهن کي انفيوژن کان پوءِ 3 مهينن اندر مڪمل معافي (CR) ۽ نامڪمل رت جي بحالي (CRi) سان CR طور بيان ڪيو ويو آهي.
نتيجا: 18 اپريل 2024 تائين، 89 مريضن کي داخلا ڏني وئي هئي ۽ انهن کي ليوڪافريسس ڪرايو ويو هو، جن مان 64 مريضن کي pCAR-19B انفيوژن مليو. پيداوار جي ناڪامي جو ڪو به ڪيس نه هو. انفيوز ٿيل مريضن مان، 6.25٪ (4/64) ريفريڪٽري هئا ۽ 93.75٪ (60/64) اڳئين علاج يا ايلوجينڪ اسٽيم سيل ٽرانسپلانٽ جي ڪيترن ئي لائنن ڏانهن ٻيهر منتقل ٿي ويا هئا. وچين عمر 11 سال هئي (حد 3-21)، ۽ 56.25٪ (36/64) مرد هئا. اضافي طور تي، 75٪ (48/64) مريضن گهٽ ۾ گهٽ هڪ هاءِ رسڪ جين کڻي ويا. بيس لائين تي ميڊين بون ميرو (BM) ڌماڪي جو بار 58.3٪ (حد 5%-98%) هو جنهن ۾ 56.25٪ مريضن ۾ ڳري BM ڌماڪي جو بار (≥50%) ڏٺو ويو.
211 ڏينهن جي وچين فالو اپ (حد 35-750) تي، بهترين ORR 90.63٪ (58/64) هو، جنهن ۾ 78.13٪ مريضن (50/64) CR حاصل ڪيو ۽ 12.5٪ مريضن (8/64) CRi حاصل ڪيو، R/R B-ALL ۾ رپورٽ ڪيل ڪمرشل اينٽي CD19 CAR-T ٿراپي پراڊڪٽس جي اثرائتي کان وڌيڪ. ORR سان مريضن مان 98.27٪ (57/58) منفي گهٽ ۾ گهٽ بقايا بيماري (MRD)-منفي معافي حاصل ڪئي. 3 مهينن تي ORR 76.56٪ (49/64) هو. جواب جي وچين مدت (DOR) 10.61 مهينا هئي (95٪ اعتماد جو وقفو 7.66-20.96). وچين مجموعي بقا (OS) 23.92 مهينا هئي (95٪ اعتماد جو وقفو 9.86-NR).
سائيٽوڪائن رليز سنڊروم (CRS) ۽ اميون افيڪٽر سيل سان لاڳاپيل نيوروٽوڪسيسيٽي سنڊروم (ICANS) ترتيب وار 98.44٪ ۽ 50٪ مريضن ۾ ٿيا. گريڊ ≥3 CRS ۽ ICANS ترتيب وار 29.69٪ ۽ 39.06٪ مريضن ۾ مشاهدو ڪيا ويا. گريڊ ≥3 CRS ۽ ICANS جي وچين مدت ترتيب وار 4 ڏينهن ۽ 3 ڏينهن هئي. CRS يا ICANS سان ڪو به موت منسوب نه هو.
نتيجا: بي ايم ڌماڪن جي وڏي بار ۽ جينياتي تبديلين جي وڏي خطري جي باوجود، پي سي اي آر-19 بي اعليٰ معافي جي شرح جو مظاهرو ڪيو، ايم آر ڊي-منفي معافي جي اعليٰ شرح، پائيدار جواب، ۽ هڪ برداشت لائق حفاظتي پروفائل حاصل ڪيو. هي مطالعو ايشيائي آبادي ۾ ٻاروتڻ جي بي-آل جي پهرين اهم ڪلينڪل آزمائش جي نمائندگي ڪري ٿو، جيڪو آر/آر بي-آل سان چيني ٻارن ۽ نوجوان بالغ مريضن لاءِ هڪ نئون علاج آپشن پيش ڪري ٿو.
هن وقت، چين ۾ ڪيترائي ٻيا CAR-T ڪلينڪل ٽرائل آهن، ۽ اهي مريضن جي ڳولا ۾ آهن. نئين دوائن ۽ ٽيڪنالاجي تي صلاح مشوري لاءِ، توهان بيجنگ سائوٿ ريجن آنڪولوجي اسپتال انٽرنيشنل ڊپارٽمينٽ سان رابطو ڪري سگهو ٿا.
فون نمبر: 4008803716
اي ميل:myimmnet@163.com
حوالا
1.https://www.cde.org.cn/main/xxgk/listpage/9f9c74c73e0f8f56a8bfbc646055026d
2. http://cq.news.cn/20240728/b0a74788930d4be7a45996be2808dd4f/c.html
4.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper206408.html
5. https://ashpublications.org/blood/article/140/Supplement%201/4625/491174/The-Safety-and-Efficacy-of-p-CAR-19B-a-Scfv
پوسٽ جو وقت: نومبر-22-2024